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国内专家诊治多发性骨髓瘤获得突破性进展,T临

我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展

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“两年前,我几乎已经成了一个废人,感觉生命走到了尽头。”来自浙江的马女士这样感慨。8年前,被确诊为“多发性骨髓瘤”,这是血液系统肿瘤的第三大疾病,经历了化疗、自体细胞移植等一系列治疗手段后,2015年还是出现了复发。2017年4月,CAR-T细胞免疫治疗法开始在瑞金医院开展,她从生死的边缘找到了新生。

来源/视觉中国

4月16日下午,上海交大医学院附属瑞金医院召开新闻发布,汇报我国CAR-T治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展。 瑞金医院 供图

恰逢世界肿瘤日前夕,4月16日下午,在上海交通大学医学院附属瑞金医院召开的“产学研结合,我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展”新闻发布会传来一则令人振奋的消息:经过一年多的临床试验,通过新型CAR-T技术,瑞金医院在复发/难治多发性骨髓瘤取得了显著疗效。该项目由中国工程院院士、瑞金医院终身教授陈赛娟,瑞金医院血液科主任医师糜坚青博士等领衔的专家团队共同研究完成。

浙江患者马女士8年前确诊“多发性骨髓瘤”,这是血液系统肿瘤的第三大疾病,经历了化疗、自体细胞移植等一系列治疗手段后,2015年还是出现了复发。2017年4月,CAR-T细胞免疫治疗法开始在瑞金医院开展,她从生死的边缘找到了新生。

多发性骨髓瘤,是血液系统第二大常见恶性肿瘤,至今仍是“不可治愈的癌症”。它好发于45岁以上中老年,据报道美国每年新增病例约2万余例,中国随人口老龄化的进程,每年患者数量也在快速增长。

这也意味着,今后,像马女士这一类血液肿瘤患者,有望在瑞金医院成立的“国家转化医学中心”内,获益于这一前沿技术。

今天是世界肿瘤日。昨天在瑞金医院召开的“产学研结合,我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展”新闻发布会传来消息:经过一年多的临床试验,通过新型CAR-T技术,瑞金医院在复发/难治多发性骨髓瘤取得了显着疗效。该项目由中国工程院院士、瑞金医院终身教授陈赛娟院士,瑞金医院血液科主任医师糜坚青博士等领衔的专家团队共同研究完成。这也意味着,今后,像马女士这一类血液肿瘤患者,有望在瑞金医院成立的“国家转化医学中心”内,获益于这一前沿技术。

过去二十年,免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用,大大改善了这一癌症的预后,但整体预后较差,亟待寻找新的治疗办法。随着近年来CAR-T治疗进入我国,多中心临床试验在国内开展,为这一部分癌症患者带去了希望。

据介绍,在接受治疗的17例患者中,总反应率为88.2%,总体生存率为63.5%,无进展生存率为53%;其中有两例患者出现了骨髓正常造血, 免疫功能恢复正常,这标志着MM治疗获得显著疗效。

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4月16日下午,澎湃新闻(www.thepaper.cn)记者从国家转化医学中心、上海交大医学院附属瑞金医院获悉,针对多发性骨髓瘤的国内多中心探索性I期临床试验获得突破性进展,而国内这一临床研究正与全球同步开展。

骨髓瘤患者的新希望

图说:新闻发布会 来源/院方供图

上述这项I期临床实验采用了我国自主研发的针对BCMA抗原的双表位CAR-T细胞(LCAR-B38M细胞制剂),治疗了17例复发难治性多发性骨髓瘤,总反应率达到88.2%,从随访情况来看,总体生存率为63.5%。这一结果也显示LCAR-B38M细胞制剂优于世界其他同类产品。

MM是一种血液系统恶性肿瘤,常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染。据报道美国每年新增MM病例约2万余例,中国随着老龄化进程每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的二十年中,免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用,大大改善了MM的预后,但整体预后较差,亟待寻找新的治疗方法。

骨髓瘤患者的新希望

“当前在世界CAR-T研究领域,主要有美国蓝鸟公司、诺华等,从整个临床疗效来看,无论是有效率、缓解率、总生存率等,我们都表现出显着的优势。”研发出LCAR-B38M细胞制剂的南京传奇公司首席科学官、上海血液病研究所访问教授范晓虎表示。

嵌合抗原受体T细胞技术,是目前国际上新兴的细胞免疫疗法,目前较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等,取得了令人鼓舞的疗效,然而CAR-T治疗MM的临床研究刚刚起步。

MM是一种血液系统恶性肿瘤,常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染。据报道美国每年新增MM病例约2万余例,中国随着老龄化进程每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的二十年中,免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用,大大改善了MM的预后,但整体预后较差,亟待寻找新的治疗方法。

中国工程院院士、国家转化医学中心主任陈赛娟透露,从2019年3月开始,上海瑞金医院将联合国内7家医疗机构,启动了II期临床试验,争取产品早日上市,带给患者更多治疗选择。

糜坚青介绍说,细胞免疫治疗被认为是具有革命意义的肿瘤疗法,在国际上,美国去年将CAR-T疗法用于急性淋巴细胞白血病,已获美国上市。瑞金医院血液科与传奇公司合作,CAR-T I期临床试验治疗MM也显示了令人振奋的疗效,目前正在进行II期临床试验,有望早日上市用于治疗MM患者。

嵌合抗原受体T细胞技术,是目前国际上新兴的细胞免疫疗法,较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等,CAR-T治疗MM的临床研究刚刚起步。瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍说,美国去年将CAR-T疗法用于急性淋巴细胞白血病,已获上市。瑞金医院血液科与南京传奇公司合作,CAR-T I期临床试验治疗MM也显示了令人振奋的疗效,目前正在进行II期临床试验,有望早日上市用于治疗MM患者。

抗癌八年,CAR-T治疗让患者重新找回希望

“和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。”糜坚青表示,CAR-T免疫疗法改变了原有的治疗模式,从病人自己身上采集T细胞,通过技术改造,给他们装上能攻击肿瘤抗原的“子弹头”,再将这些组装的活细胞扩增, 而后回输给病人。

“和其它免疫疗法类似,它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。”糜坚青表示,CAR-T免疫疗法改变了原有的治疗模式,从病人自己身上采集T细胞,通过技术改造,给他们装上能攻击肿瘤抗原的“子弹头”,再将这些组装的活细胞扩增,而后回输给病人。

来自浙江宁波的马女士成为这项临床研究的尝试者,同时也是受益者。

依托国家转化医学中心“孵化”而成

据介绍,在接受治疗的17例患者中,总反应率为88.2%,总体生存率为63.5%,无进展生存率为53%;其中有两例患者出现了骨髓正常造血,免疫功能恢复正常。

马女士说,自己在2011年5月被确诊为多发性骨髓瘤,经历了化疗、自体干细胞移植,曾有过短暂的好转,然而2015年因病情复发,再次化疗无效、药物也出现耐药情况。

“这项成果为转化中心未来的临床研究起到了很好的示范作用。”瑞金医院院长瞿介明补充道,这项研究是产学研合作的成果,是国家转化医学中心与南京传奇公司合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位的多中心临床试验的结果,与西安交通大学二附院已报道的结果(Zhao WH, J Hematol Oncol, 2018)都显示了该产品优于世界其他同类产品, “中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台,将成为引领该领域发展的新动能。

依托国家转化医学中心“孵化”而成

“2017年,我几乎成为了一名‘废人’,白细胞、血小板等指标都显示异常,我的眼底出血,吃不下也喝不了东西,我提出要放弃治疗。”马女士的决定遭到了上海瑞金医院血液科医生糜坚青以及家人的反对,在糜坚青的建议下,她开始尝试下CAR-T治疗。

据了解,作为转化医学国家重大科技基础设施的两大建设主体之一,瑞金医院主要承担了临床研究方面的建设任务。作为先行先试,2017年11月,还率先在医院门诊大楼19楼,开设了国内首个血液科转化医学病房,首个开展的项目就是CAR-T 细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的探索性I 期临床试验。

“这项成果为转化中心未来的临床研究起到了很好的示范作用。”瑞金医院院长瞿介明表示,这项研究是产学研合作的成果,是国家转化医学中心与南京传奇公司合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位的多中心临床试验的结果,与西安交通大学二附院已报道的结果都显示了该产品优于世界其他同类产品,“中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台,将成为引领该领域发展的新动能。该创新型临床治疗方案获得显着疗效,在国际综合性权威学术期刊发表的学术论文标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑。

同样是医生的马女士表示,“当时对这一治疗方式一无所知,我知道如果我尝试成功了,我就可以活下去,即使不成功,我也可以为医学做点贡献。”

最新科研成果获权威期刊发表

作为转化医学国家重大科技基础设施的两大建设主体之一,瑞金医院主要承担了临床研究方面的建设任务。2017 年 11 月率先在医院门诊大楼 19 楼开设了国内首个血液科转化医学病房,首个开展的项目就是CAR-T 细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的探索性I 期临床试验。

“CAR-T治疗是当前世界前沿的癌症治疗方式,在中国仍然处于临床研究阶段。”糜坚青指出,T细胞是人体内免疫细胞的一种,CAR-T相当于T细胞中的“特种兵”,“它比自然状态下的T细胞,杀伤精度更高,能更准确地攻击某种肿瘤细胞,像导弹,CAR就是人们人为地给这些细胞添加‘瞄准器’。”

值得一提的是,该创新型临床治疗方案获得显著疗效,由国家转化医学中心、上海交通大学医学院附属瑞金医院与南京传奇公司合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院,在国际综合性权威学术期刊《美国科学院院刊》发表了题为“Exploratory trial of a biepitopic CAR-T targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”(靶向B-细胞成熟抗原的双表位CAR-T治疗复发/难治多发性骨髓瘤的探索性临床试验)学术论文,标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑。

好药品加速进入临床应用

“以往针对多发性骨髓瘤,我们往往采取靶向治疗,但只能采用单抗药物,这是死的东西,进去人体多少量就是多少量,但CAR-T细胞可以说是活的东西,可以实现细胞自我扩增,对抗癌细胞,可以实现敌弱我弱、敌强我更强的效果,达到更好的治疗效果。”糜坚青解释。

目前,国家转化医学中心、瑞金医院作为II期临床试验的牵头单位,已于2019年3月17日收到第一个II期临床试验的CAR T 细胞制剂,并于22日进行了第一例患者的细胞回输,现即将完成治疗后出院,II期临床试验进一步优化和规范了治疗流程和方案,研究者将确保临床试验成功,为更多的MM患者造福。

目前,国家转化医学中心、瑞金医院作为II期临床试验的牵头单位,已于2019年3月17日收到第一个II期临床试验的CAR T 细胞制剂,并于22日进行了第一例患者的细胞回输,现即将完成治疗后出院,II期临床试验进一步优化和规范了治疗流程和方案,研究者将确保临床试验成功,为更多的MM患者造福。

最终,马女士选择接受加入CAR-T治疗临床试验I期。“从2017年开始治疗,CAR-T细胞回输到体内,起初持续高烧5、6天,医院采取了相应的治疗、护理手段,2周完成整个治疗过程。”

国家转化医学中心主任陈赛娟介绍了CAR-T治疗多发性骨髓瘤多中心Ⅱ期多中心临床试验开展情况,她认为,瑞金医院血液科与传奇公司合作,在临床上已经取得很好的效果,“未来,依托国家转化医学中心,我们还将在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤获得新的CAR-T细胞治疗的突破;此外,在遗传性疾病,如血友病、地中海贫血等血液病进行基因改造的细胞治疗方面做出更多的探索,造福更多的患者。”

国家转化医学中心主任陈赛娟院士介绍,“未来,依托国家转化医学中心,我们还将在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤获得新的CAR-T细胞治疗的突破;此外,在遗传性疾病,如血友病、地中海贫血等血液病进行基因改造的细胞治疗方面做出更多的探索,造福更多的患者。”

如今,2年多的复查随访显示,马女士的病情已经缓解。“目前生活可以自理,还可以做一些简单的体育锻炼。”

上海市药品监督管理局局长闻大翔也表示,生物医药作为本市战略性新兴产业的重要支柱之一,离不开一批具有自主研发产权的好药品、好产品,“目前,本市科技成果转化已从资格认定转为备案管理制度,有力地助推了相关药品产品成果的积极转化,我们期待,LCAR-B38M可以成为首个获批的CAR-T免疫治疗产品,真正快速进入临床应用阶段。”

生物医药作为上海战略性新兴产业的重要支柱之一,离不开一批具有自主研发产权的好药品、好产品。上海市药品监督管理局局长闻大翔表示,“目前,本市科技成果转化已从资格认定转为备案管理制度,有力地助推了相关药品产品成果的积极转化,期待LCAR-B38M可以成为首个获批的CAR-T免疫治疗产品,真正快速进入临床应用阶段。”

目前,这项I期临床试验的相关研究成果已经发表在国际综合权威学术期刊《美国科学院院刊》上。

出席本次新闻发布会的专家和领导还有中国工程院院士、瑞金医院终身教授王振义,上海市卫生健康委员会主任邬惊雷,上海申康医院发展中心党委书记、主任王兴鹏,上海交通大学副校长,医学院院长陈国强、瑞金医院党委书记杨伟国,南京传奇生物科技有限公司首席科学官范晓虎等。

新民晚报记者左妍 通讯员 李东 许捷

今年起开展II期试验,加快上市步伐

上海瑞金医院院长瞿介明表示,这项研究是产学研合作的成果,是国家转化医学中心与南京传奇公司合作,联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位的多中心临床试验的结果。其中,与西安交通大学二附院已报道的结果都显示了该产品优于世界其他同类产品, “中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台,将成为引领该领域发展的新动能。

陈赛娟透露,原国家食药监总局于2018年3月批准了南京传奇公司与国际同步在中国大陆地区开展CAR-T细胞治疗的II期临床试验,将进一步优化和规范了治疗流程和方案。2019年3月17日,上海瑞金医院已经收到了第一个II期临床试验的LCAR-B38M细胞制剂,并于22日进行了第一例患者的细胞回输。这标志着,CAR-T治疗进入了一个新的重要阶段。

“这也是上市前的一项临床研究。”陈赛娟表示,目前,为期一年的II期临床试验招募阶段已经从3月开始进行,计划入组60例患者,“2020年7月至10月,我们计划能完成II期试验结果分析,以便尽快进入申报上市。”

陈赛娟说,虽然目前还不能说CAR-T治疗能让多发性骨髓瘤痊愈,但随着临床试验的不断推进,会有更多早期一线患者从CAR-T协同治疗方案中获益,实现从高死亡率向高治愈率的转变。

上海市药品监督管理局局长闻大翔也表示,生物医药是上海战略性新兴产业的重要支柱之一,期待LCAR-B38M细胞制剂可以成为首个获批的CAR-T治疗产品,早日上市应用于临床。

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